Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США выдало разрешение на продажу препарата производства компании Alnylam Pharmaceuticals для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, обусловленного поражением центральной нервной или периферической нервной системы.

FDA предоставило препарату статус «прорывной терапии» и рассмотрело заявку в приоритетном порядке. Такое решение основано на результатах клинического испытания с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. Эффективность препарата измерялась частотой приступов порфирии, которые требовали госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Пациенты, получавшие препарат , испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшим плацебо.

К побочным эффектам действия препарата относятся тошнота и реакция в месте инъекции. Медицинским работникам рекомендуется следить за пациентами на предмет анафилактической (аллергической) реакции и функциональности почек (почек). Пациентам следует проверять функцию печени до и периодически во время лечения.

Печеночная порфирия сопровождается периодическими болями в области живота, повышением артериального давления и выделением мочи розового цвета в связи с большим количеством в ней предшественника порфиринов.