Управленее по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных препаратов (США) одобрило препарат для лечения детей в возрасте от 2 лет и старше с нейрофиброматозом типа 1 (НФ1). Одобрение предоставлено компании AstraZeneca Pharmaceuticals LP.

Препарат представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2, позволяющий остановить рост опухолевых клеток Ранее ему был присвоен статус прорывной терапии и статус орфанного препарата в США.

НФ1 является редким генетическим заболеванием, связанным с дефектами гена нейрофибромина 1, что вызывает появление доброкачественных опухолей, которые развиваются на оболочках нервов. По словам руководства FDA, это первый официально одобренный препарат для применения в педиатрии для лечения плексиформных нейрофибром.

НФ1 обычно диагностируется в раннем детстве и появляется примерно у 1 из 3000 детей. Он характеризуется пигментацией кожи, неврологическими и скелетными нарушениями, риском развития доброкачественных и злокачественных опухолей на протяжении всей жизни.

Одобрение получено на основании проведенного Национальным институтом рака клинического исследования у детей, у которых был диагностирован НФ1 и неоперабельные плексиформные нейрофибромы. Пациенты получали препарат 25 мг/м2 перорально два раза в день, уровень объективного ответа составил 66%. У всех пациентов был частичный ответ, что означает, что ни у одного пациента не было полного исчезновения опухоли.