Компания «Roche», направила заявку в Минздрав РФ на регистрацию препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данное лекарство является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Этот пероральный препарат может применяться для амбулаторного лечения пациентов со СМА.
В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
Клинические исследования препарата проведены совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Препарат изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА.
Пока ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.